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La FDA (EE.UU.) aprueba el triple combo de Vertex: Trikafta

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó ayer el uso del modulador de combinación triple elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor (Trikafta) para personas con Fibrosis Quística de 12 años en adelante que tienen al menos una copia de la mutación F508del.

Con la aprobación de Trikafta, más del 90 por ciento de las personas con FQ podrían tener una terapia altamente efectiva para la causa subyacente de su enfermedad. Hasta ahora, la mayoría de las personas con una sola copia de la mutación F508del no tenían un tratamiento aprobado para ello.

Los ensayos clínicos de Trikafta mostraron mejoras importantes en las medidas clave de la enfermedad. Las personas con dos copias de la mutación F508del tuvieron un aumento del 10 por ciento en la función pulmonar en comparación con el tratamiento con el modulador tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), y las personas con una copia de F508del tuvieron un aumento del 14 por ciento en la función pulmonar en comparación con el placebo.  El tratamiento con Trikafta también dio como resultado mejoras en el cloruro de sudor, el número de exacerbaciones pulmonares (empeoramiento de los síntomas respiratorios y la función pulmonar) y el índice de masa corporal (relación peso / altura) en comparación con el placebo.

Actualmente se están llevando a cabo ensayos clínicos de Trikafta en etapas avanzadas para niños con FQ de 6 a 11 años. Se esperan datos de ese ensayo en 2020.

El medicamento viene con advertencias relacionadas con pruebas de función hepática elevadas, interacciones farmacológicas con productos que son inductores o inhibidores de una determinada enzima hepática y el riesgo de cataratas.

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